凱特琳研究所分子藥理學(xué)和化學(xué)部的主席David A. Scheinberg博士是這一抗體的,他說:“用抗體攻擊這種重要的癌癥靶標(biāo)WT1是癌癥治療的一種新方法.這在以前是不可能的,因?yàn)檫€沒有辦法制造出抑制WT1功能的小分子藥物.現(xiàn)在,我們的研究表明,你可以利用一個單克隆抗體來識別細(xì)胞內(nèi)的癌癥相關(guān)蛋白質(zhì),并且不會毀滅細(xì)胞.”這項(xiàng)研究報道了“抗體有望用于白血病治療的臨床前研究”,研究的結(jié)果發(fā)布在2013年3月13日的Science Translational Medicine上.Eureka Therapeutics公司的執(zhí)行官Cheng Liu 博士說:"ESK1代表了人類單克隆抗體治療領(lǐng)域發(fā)展的一個范例.這項(xiàng)研究的結(jié)果暗示,人類抗體治療不再局限于靶向細(xì)胞外的蛋白質(zhì),它現(xiàn)在已經(jīng)可以靶向細(xì)胞內(nèi)的蛋白質(zhì)了."
被改造的ESK1能夠模擬免疫系統(tǒng)的關(guān)鍵組分T細(xì)胞受體的功能.T細(xì)胞有一個受體系統(tǒng),可以識別細(xì)胞內(nèi)部的蛋白質(zhì).細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)的降解是正常細(xì)胞過程的一部分.人類白細(xì)胞抗原(Human Leukocyte Antigen, HLA)分子攜帶著這些蛋白質(zhì)碎片,即多肽,到達(dá)細(xì)胞的表面.T細(xì)胞能識別特定的異常多肽并殺死病變的細(xì)胞.在這一新研究中,調(diào)查者通過試管實(shí)驗(yàn)和2種不同的白血病動物模型實(shí)驗(yàn)證明了,獨(dú)立的ESK1就能識別WT1的多肽并殺死癌細(xì)胞.這篇文章的作者Scheinberg說:“我們非常驚訝的發(fā)現(xiàn),抗體本身就能起到如此好的效果.我們原本預(yù)計可能需要將抗體作為載體來傳遞藥物或是作為