對人來來說，髓鞘質(zhì)缺失同樣會引起嚴重的疾病。多發(fā)性硬化就是腦缺乏髓鞘質(zhì)的典型疾病。一些罕見的兒童疾病也是由于髓鞘生成障礙導致的。Goldman說，舉個例子來說，腦白質(zhì)營養(yǎng)不良就是其中的一種，這種疾病zui初發(fā)生在一個叫羅倫佐的小男孩身上，這種病的產(chǎn)生原因是人體內(nèi)缺乏一種分解「長鏈飽和脂肪酸」的酵素，以致血液里面血脂肪過高，進而侵蝕人體腦神經(jīng)系統(tǒng)的「髓鞘質(zhì)」。小男孩羅倫佐和他的家人抵抗這種疾病的故事被拍成電影，題為《羅倫佐的油》。故事的主人公羅倫佐上周逝世，享年30歲。這是一個十分可怕和痛苦                                                                                                                Goldman花了四年的時間來完善將膠質(zhì)祖細胞注入小鼠神經(jīng)系統(tǒng)的技術。實驗中， Goldman設計了5個注射位點，通過這些位點可以使人類干細胞穿透初生小鼠的整個神經(jīng)系統(tǒng)進入神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)，該部分的結果發(fā)表在Cell的《Stem Cell》上。
研究者清楚，如果小鼠的免疫系統(tǒng)對人類干細胞不產(chǎn)生免疫抵抗，小鼠將獲得較大的生存機會。因此Goldman對小鼠進行了改造，對前面提到的顫抖小鼠經(jīng)過遺傳改造，使免疫系統(tǒng)受到抑制。

研究小組對26個小鼠注射了300，000個人類膠質(zhì)祖細胞，29個小鼠注射了陰性對照劑，另外有59個小鼠未接受注射。所有的小鼠在zui初的130天里出現(xiàn)惡化情況，對“顫抖”小鼠來說這是正常的病程發(fā)展，到150天的時候，所有注射陰性對照劑和未注射的小鼠全部死亡。接受干細胞治療的小鼠有6只生存時間長于130天，其中的4只存活長達14個月，研究者對其他死亡的小鼠進行了詳細的分析。
改造試驗
小鼠接受干細胞注射后在注射的部位都出現(xiàn)了髓鞘質(zhì)生長的跡象。我們zui期待看到的就是髓鞘重新生長，Goldman說，并且這些新生的髓鞘質(zhì)具有正常情況下的結構。
生物通
Goldman說，隨著髓鞘質(zhì)的生成，這些存活下來的小鼠慢慢好轉(zhuǎn)，小鼠的顫抖癥狀也慢慢消退。小鼠開始具有正常的腦部功能，不再有癲癇癥狀，不再有顫抖癥狀。存活的時間越長，小鼠恢復的越好。他認為，如果能在小鼠發(fā)病的早期給予抗癲癇的藥物那就能夠使小鼠不經(jīng)受如此多的損傷，可能提高小鼠的存活率。

Wisconsin-Madison 大學研究髓鞘質(zhì)的Ian Duncan說，這是個令人振奮的重大突破。他說，這種治療法對兒童先天疾病的治療有很重要的啟示。他還告誡說，從實驗室的技術走向?qū)嶋H臨床治療還有很長的路，但它是個很有前景的治療方法。